男性健康日，關注罕見的男性健康疾病
10月28日是“世界男性健康日”。今年是第24個中國男性健康日，旨在呼吁全社會關注男性健康，重視男性健康問題。
男性健康是一個綜合性的問題，而影響男性健康的因素有很多，除了一些常見病，例如前列腺炎、性功能障礙、前列腺增生等，還有一些少見的男性疾病及泌尿科病，如佩羅尼氏病，上尿路尿路上皮癌，以及間質性膀胱炎。
隨著診療水平的進步和醫藥技術的發展，這些少見的男性疾病也出現了新的治療手段，解決了許多男性同胞的難言之隱，重獲新的健康人生。
目前，在博鰲樂城國際醫療旅游先行區特許醫藥政策支持下，針對佩羅尼氏病，上尿路尿路上皮癌，以及間質性膀胱炎的治療已有了新的治療手段。今天，我們就帶大家一起認識這三種少見的男性健康疾病及相應的創新醫藥，為國內有創新藥物需求的患者提供新的治療選擇。
佩羅尼氏病
對應藥物：溶組織梭菌膠原酶
佩羅尼氏病（Peyronie's Disease,“PD”），又叫陰莖硬結癥，是一種因纖維組織增生導致陰莖攣縮變形進而勃起時彎曲的疾病。瘢痕組織在陰莖海綿體外的白膜中形成，導致陰莖彎曲、疼痛等很多問題，瘢痕組織可延伸至勃起組織（陰莖海綿體），導致勃起時出現至少 30 度的彎曲變形，引起勃起功能障礙。具體發病原因不明。全世界大約有5%的男性患病，患病者大多在40至50歲，可能有糖尿病，既往或目前有吸煙史等，泌尿外科相關手術而造成的創傷。
大部分情況下，患此病的男性不知道是什么原因導致，礙于面子，覺得尷尬，會選擇不去就醫。久而久之，病情給自己帶來巨大的心理壓力，喪失自信，嚴重還會導致心理抑郁，身心不健康，影響與配偶甚至家人的關系。
創新治療：溶組織梭菌膠原酶是細菌膠原酶的組合，作為一種創新的藥物療法，是美國食品藥品監督管理局(FDA) 批準的首個非手術治療佩羅尼氏病的選擇，也是在病灶內注射藥物中有證據支持的改善陰莖彎曲的治療選擇。通過注射到病變部位可導致手部條索狀攣縮/陰莖膠原斑塊破壞溶解，從而改善患者臨床癥狀/體征。
上尿路尿路上皮癌：
對應藥物: 絲裂霉素凝膠（mitomycin）
上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)包括腎盂癌和輸尿管癌，與膀胱癌同屬尿路上皮癌。這種癌癥通常起源于尿路上皮細胞，這些細胞覆蓋著尿路內部的組織。根據對歐美人群的研究報道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％~10％。 低等級上尿路尿路上皮癌（Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC）是一種發生在輸尿管和腎臟的罕見癌癥。低度腫瘤的侵襲性較低，很少從腎臟或輸尿管擴散，但局部復發的風險很高，治療目標側重于預防復發和保護泌尿道。
尿路上皮癌的發病原因尚不完全清楚，但一些因素可能增加患病風險。這些因素包括吸煙、長期接觸某些化學物質、慢性尿路感染、家族遺傳因素以及某些遺傳突變。
創新治療：絲裂霉素凝膠（mitomycin）于2020年4月被美國食品藥品監督管理局（FDA)批準，用于治療成人低級別上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。
絲裂霉素凝膠是第一個FDA批準的治療低級別上尿路尿路上皮癌的非手術治療選擇，其作用機制是抑制脫氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在藥物濃度高時，細胞 RNA 和蛋白質合成也受到抑制。區別于傳統化療藥物作用全身，該藥物是絲裂霉素和創新凝膠技術的結合，冷卻時是液體，通過標準輸尿管導管輸送至病灶處，在人體體溫下變成凝膠，使尿路組織長期暴露在絲裂霉素的作用下，從而實現非手術方法消除腫瘤。這種創新性的治療為患者提供了一種可保留腎臟的治療方法，幫助患者避免手術和腎臟切除相關的長期并發癥。
間質性膀胱炎
對應藥物：戊聚糖聚硫酸鈉
間質性膀胱炎(Interstitial Cystitis，IC)是一種慢性炎癥性疾病，主要影響膀胱的間質組織。它是一種罕見的疾病，通常會導致膀胱壁的纖維化和瘢痕組織形成。
間質性膀胱炎的癥狀包括尿頻、尿急、尿痛、膀胱區域的不適感以及排尿困難。這些癥狀可能會對患者的生活質量造成嚴重影響。盡管其確切的病因尚不清楚，但一些研究表明，自身免疫反應、感染、神經因素以及膀胱黏膜屏障的受損可能與該疾病的發展有關。2014年發表的相關指南中將其定義其臨床診斷標準為無明顯感染或其他可識別因素情況下，出現的膀胱疼痛等不適感，且伴有持續６周以上的下尿路癥狀。
創新治療：戊聚糖聚硫酸鈉此前獲得美國食品藥品監督管理局（FDA)批準，適用于治療間質性膀胱炎中緩解膀胱疼痛或不適。該藥物是一種半合成的硫酸多糖，一種類似肝素的大分子碳水化合物衍生物，可粘附在膀胱表面，補充有缺陷的膀胱層。
關于博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心
博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心（以下簡稱為“中心”）成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局、維健投資（香港）有限公司、博鰲未來醫院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來新希望”。了解中心的詳細信息及可及藥物可登錄http://www.boaordmc.com/ ，或者關注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心”微信公眾號。患者服務中心熱線：（0898）6279 9961?。
----------------------------------------------
參考資料：
[1] Segundo A, Glina S. Prevalence, Risk Factors, and Erectile Dysfunction Associated With Peyronie's Disease Among Men Seeking Urological Care. Sex Med. 2020 Jun;8(2):230-236. doi: 10.1016/j.esxm.2019.11.002. Epub 2020 Jan 30. PMID: 32007472; PMCID: PMC7261680.
[2] 溶組織梭菌膠原酶-FDA說明書-2021年5月修改版
[3] 中國醫師協會泌尿外科醫師分會腫瘤專業委員會,中國醫師協會泌尿外科醫師分會上尿路尿路上皮癌(CUDA-UTUC)協作組. 上尿路尿路上皮癌診斷與治療中國專家共識[J]. 中華泌尿外科雜志,2018,39(7):485-488. DOI:10.3760/cma.j.issn.1000-6702.2018.07.002.
[4]絲裂霉素凝膠-FDA說明書-20210114修改版
[5] Cox A, Golda N, Nadeau G, Curtis Nickel J, Carr L, Corcos J, Teichman J. CUA guideline: Diagnosis and treatment of interstitial cystitis/bladder pain syndrome. Can Urol Assoc J. 2016 May-Jun;10(5-6):E136-E155. doi: 10.5489/cuaj.3786. Epub 2016 May 12. PMID: 27790294; PMCID: PMC5065402.
[6] 戊聚糖聚硫酸鈉-FDA說明書2021年3月12日修改版
