科濟(jì)藥業(yè)發(fā)布2024年度業(yè)績
上海2025年3月19日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司，已發(fā)布2024年度業(yè)績。
業(yè)績亮點(diǎn)速覽
賽愷澤?獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。
截至2024年12月31日，完成賽愷澤?認(rèn)證及備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)覆蓋全國23個省市、數(shù)量超過200家；科濟(jì)藥業(yè)從商業(yè)化合作伙伴華東醫(yī)藥獲得154份有效訂單。
舒瑞基奧侖賽注射液確證性II期試驗(yàn)完成入組并達(dá)成主要終點(diǎn)，納入突破性治療藥物品種名單；計劃于2025年上半年在中國提交新藥上市申請。
舒瑞基奧侖賽注射液研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)成果發(fā)表于《Nature Medicine》雜志及2024 ASCO年會。
利用THANK-uCAR?技術(shù)平臺開發(fā)的通用型CAR-T產(chǎn)品CT0590，IIT數(shù)據(jù)發(fā)表于2024 ASH年會。
開發(fā)了通用型CAR-T技術(shù)平臺THANK-u Plus?，作為THANK-uCAR?技術(shù)平臺的升級版；多款通用型CAR-T產(chǎn)品開發(fā)中，涵蓋血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。
引入珠海軟銀欣創(chuàng)投資以加速通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在中國內(nèi)地研發(fā)進(jìn)程。
截至2024年12月31日，公司現(xiàn)金及銀行結(jié)余約為人民幣14.79億元，于2025年末的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物及存款預(yù)期將不少于人民幣10.80億元；預(yù)期將有充足現(xiàn)金支持運(yùn)營到2028年。
科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示："科濟(jì)藥業(yè)于2024年實(shí)現(xiàn)首個藥品商業(yè)化，并在重要管線和技術(shù)創(chuàng)新方面取得關(guān)鍵進(jìn)展。展望未來，我們將繼續(xù)開發(fā)創(chuàng)新的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，以滿足重大的未滿足的醫(yī)療需求。"
科濟(jì)藥業(yè)產(chǎn)品管線
賽愷澤?獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市
賽愷澤?（澤沃基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT053）是一種全人源B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，于2024年2月23日獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。科濟(jì)藥業(yè)與華東醫(yī)藥已就在中國大陸地區(qū)商業(yè)化賽愷澤?簽訂合作協(xié)議。截至2024年12月31日，賽愷澤?完成認(rèn)證及備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)覆蓋全國23個省市、數(shù)量超過200家，公司共計從華東醫(yī)藥獲得154份有效訂單。
賽愷澤?中國II期注冊臨床試驗(yàn)的更新結(jié)果已在第29屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上進(jìn)行口頭報告，亞組分析結(jié)果亦已在第66屆ASH年會上進(jìn)行壁報展示。公司預(yù)計，隨著營銷活動的持續(xù)進(jìn)行及保險覆蓋范圍的擴(kuò)大，賽愷澤?的銷售收入增長將進(jìn)一步加速。
舒瑞基奧侖賽注射液確證性II期試驗(yàn)達(dá)成主要終點(diǎn)，計劃提交NDA
舒瑞基奧侖賽注射液（研發(fā)代號CT041）是一種潛在全球同類首創(chuàng)的、靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療Claudin18.2陽性實(shí)體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC）。在中國用于治療晚期GC/GEJ的確證性II期試驗(yàn)（CT041-ST-01，NCT04581473）已完成患者入組工作并已達(dá)成試驗(yàn)主要終點(diǎn)，即由獨(dú)立評審委員會（IRC）評估的無進(jìn)展生存期（PFS）具有統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著改善。與研究者選擇治療組（包括紫杉醇、多西他賽、伊立替康、阿帕替尼或納武利尤單抗）相比，舒瑞基奧侖賽注射液組中的受試者的PFS具有統(tǒng)計學(xué)意義上的顯著改善。基于確證性II期的臨床數(shù)據(jù)，舒瑞基奧侖賽注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物品種名單。
公司計劃于2025年上半年在中國向NMPA提交舒瑞基奧侖賽注射液的新藥上市申請（NDA），該產(chǎn)品有望成為全球第一款針對實(shí)體瘤的CAR-T上市產(chǎn)品。
研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（CT041-CG4006，NCT03874897）的最新成果已于2024年6月發(fā)表于《Nature Medicine》雜志，并于同月在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上進(jìn)行口頭報告。亦有更多研究成果發(fā)表于《Journal of Clinical Oncology》《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》等學(xué)術(shù)期刊。
一項(xiàng)針對PC輔助治療的I期臨床試驗(yàn)（CT041-ST-05，NCT05911217）及一項(xiàng)針對GC/GEJ輔助治療的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（CT041-CG4010，NCT06857786）正在中國開展。
大力推進(jìn)多款通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)
除自體產(chǎn)品外，科濟(jì)藥業(yè)還利用專有THANK-uCAR?平臺推進(jìn)差異化的通用型/同種異體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。公司亦開發(fā)了THANK-u Plus?平臺，作為其專有THANK-uCAR?通用型CAR-T技術(shù)的升級版，以克服NKG2A表達(dá)水平對療效可能的影響。
公司利用THANK-uCAR?技術(shù)平臺開發(fā)了靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品CT0590，用于治療R/R MM及R/R PCL，研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）的數(shù)據(jù)已于2024年12月在第66屆ASH年會上進(jìn)行壁報展示。數(shù)據(jù)顯示，CT0590在sCR患者中實(shí)現(xiàn)了20個月以上的緩解持續(xù)時間（DoR），CAR拷貝數(shù)峰值大于280,000 copies/ug gDNA，與自體BCMA CAR-T相當(dāng)，初步體現(xiàn)出療效的持久性。
此外，還有多款通用型CAR-T產(chǎn)品正在開發(fā)中，涵蓋血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域：
CT059X - 靶向BCMA，用于治療R/R MM及R/R PCL，IIT首例患者在第28天訪視療效評估為sCR；
KJ-C2219 - 靶向CD19/CD20，用于治療B細(xì)胞腫瘤，以及系統(tǒng)性紅斑狼瘡和系統(tǒng)性硬皮病，IIT已啟動；
KJ-C2320 - 靶向CD38，用于治療AML，IIT已啟動；
KJ-C2114 - 用于治療實(shí)體瘤；
KJ-C2526 - 靶向NKG2DL，用于治療AML、其他惡性腫瘤，以及抗衰老。
2025年2月25日，科濟(jì)藥業(yè)宣布與珠海橫琴軟銀欣創(chuàng)股權(quán)投資管理企業(yè)（有限合伙）（"珠海軟銀欣創(chuàng)"）旗下管理的基金計劃達(dá)成協(xié)議，共同投資優(yōu)愷澤生物醫(yī)藥（上海）有限公司（"優(yōu)愷澤"），以加速通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在中國內(nèi)地研發(fā)進(jìn)程。根據(jù)協(xié)議條款，優(yōu)愷澤獲得科濟(jì)藥業(yè)治療多發(fā)性骨髓瘤、漿細(xì)胞白血病的通用型BCMA CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品以及治療B細(xì)胞腫瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在中國內(nèi)地的研發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。珠海軟銀欣創(chuàng)旗下的基金計劃以人民幣80,000,000元認(rèn)購優(yōu)愷澤新增注冊資本，從而持有優(yōu)愷澤交易完成后注冊資本的8%，科濟(jì)藥業(yè)于優(yōu)愷澤的權(quán)益將由100%攤薄至92%。
財務(wù)摘要
截至2024年12月31日止年度，公司收益約為人民幣3,940萬元，主要來自賽愷澤?，以出廠價格而非終端市場價進(jìn)行計算。我們的收益于完成產(chǎn)品的出廠交付后確認(rèn)。此外，截至2024年12月31日止年度，公司就賽愷澤?從華東醫(yī)藥獲得里程碑付款人民幣7,500萬元。由于CAR-T生產(chǎn)存在必需的時間周期，從華東醫(yī)藥獲得的訂單數(shù)量與出廠交付的數(shù)量存在差異。截至2024年12月31日止年度，公司毛利約為人民幣1,480萬元，銷售成本約為人民幣2,470萬元。于商業(yè)化階段，我們彰顯了強(qiáng)大的成本競爭優(yōu)勢，主要由于我們自主生產(chǎn)的質(zhì)粒及載體產(chǎn)出穩(wěn)定，每批產(chǎn)量很高。
截至2024年12月31日，公司現(xiàn)金及銀行結(jié)余約為人民幣14.79億元。于2025年末的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物及存款預(yù)期將不少于人民幣10.80億元。不考慮后續(xù)的現(xiàn)金流入的前提下，預(yù)期將有充足現(xiàn)金支持運(yùn)營到2028年。
